中新網(wǎng)北京6月16日電 今年6月15日是第十一個重癥肌無力關(guān)愛日。首都醫(yī)科大學(xué)宣武醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科主任醫(yī)師笪宇威、北京醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科主任醫(yī)師張華當(dāng)天接受媒體采訪時指出，重癥肌無力治療已進入生物靶向治療的新時代，應(yīng)追求短期和長期“雙達標(biāo)”的治療目標(biāo)。
據(jù)介紹，重癥肌無力是一種由神經(jīng)－肌肉接頭傳遞功能障礙引起的慢性、自身免疫性神經(jīng)肌肉疾病，主要分為眼肌型和全身型重癥肌無力。其中，全身型重癥肌無力作為神經(jīng)免疫性疾病中的罕見疾病，具有病程長、難治愈、易復(fù)發(fā)等特點，嚴(yán)重影響患者的日常生活、社會交往和工作能力，急性加重時甚至?xí)＜吧?/p>
隨著疾病控制水平的不斷提升，臨床醫(yī)生和患者的治療需求不再僅滿足于降低死亡率或疾病改善，而是希望通過更加安全、有效的治療手段，實現(xiàn)短期癥狀快速改善與長期維持穩(wěn)定、減少癥狀反復(fù)，避免危象發(fā)生，使患者擁有更高的生活質(zhì)量。
笪宇威介紹說，隨著治療研究的深入和臨床認(rèn)知水平的提升，國際上提出了重癥肌無力“雙達標(biāo)”的治療理念。國際國內(nèi)多個重癥肌無力診療指南和共識也將治療目標(biāo)定為疾病癥狀和治療副作用均最小化的“雙達標(biāo)”狀態(tài)。
張華指出，近年來，多種新型生物靶向治療手段的問世和臨床應(yīng)用，為重癥肌無力患者提供了有效控制癥狀和安全性雙重達標(biāo)的有力“武器”。從疾病治療全過程來看，實現(xiàn)短期“雙達標(biāo)”和長期“雙達標(biāo)”都非常重要，患者要配合醫(yī)生做好對重癥肌無力長期的日常管理和監(jiān)測。
過去，受到傳統(tǒng)藥物在長期治療過程中的副作用影響，許多重癥肌無力患者的生活質(zhì)量降低，恢復(fù)正常生活的需求難以得到滿足。受訪專家也指出，除了有效控制癥狀，減輕重癥肌無力長期治療的副作用、提高患者生活質(zhì)量同樣十分重要。
笪宇威表示，隨著多款新型生物靶向藥物上市并納入醫(yī)保，我國重癥肌無力臨床診療已經(jīng)進入生物靶向治療的新時代。以艾加莫德為例，作為國內(nèi)首個FcRn拮抗劑，其作用機制獨特，在改善疾病癥狀、起效時間、長期安全性以及降低患者疾病加重相對風(fēng)險等方面的特點突出。
張華表示，從短期來看，這類靶向生物治療手段能夠幫助患者迅速緩解和控制癥狀，盡早盡快實現(xiàn)“雙達標(biāo)”。從長期來看，最大程度地減少副作用是重中之重。靶向生物制劑不僅能夠幫助患者減少病情的波動和加重，也能有效降低激素的使用劑量，治療副作用更小，為實現(xiàn)長期“雙達標(biāo)”提供了選擇。
全身型重癥肌無力已經(jīng)在2018年被納入我國《第一批罕見病目錄》。近年來，我國加大對包括全身型重癥肌無力在內(nèi)的罕見病患者群體的重視程度，尤其對用藥保障等方面給予高度關(guān)注和相應(yīng)的政策支持。
“在國家鼓勵、社會各界的支持下，面向全身型重癥肌無力這一罕見病患者群體，如今已經(jīng)形成了包括國家醫(yī)保、大病醫(yī)保、惠民保、惠工保、公益關(guān)愛項目在內(nèi)的五重保障，幫助更多重癥肌無力患者早日用得起、長期用得起新型生物靶向治療，從而實現(xiàn)‘少加重、少住院、少危象’，給患者長期治療帶來更多信心。”張華說。(完)
