本報(bào)樂城6月14日電 (見習(xí)記者陳子儀 記者葉媛媛)6月14日，全球首款用以治療重癥肌無力的FcRn拮抗劑efgartigimod成功落地博鰲樂城國際醫(yī)療旅游先行區(qū)(以下簡稱樂城先行區(qū))，這標(biāo)志著又一創(chuàng)新藥物通過“先行先試”渠道進(jìn)入中國，為國內(nèi)重癥肌無力患者提供了國際前沿的創(chuàng)新治療方案，打破此類患者“境內(nèi)無藥可用”的困境。

　　據(jù)悉，重癥肌無力是一種罕見的、慢性自身免疫性疾病，具有病程長、難治愈、易復(fù)發(fā)等特點(diǎn)，我國發(fā)病率約為0.68/10萬人年。據(jù)估計(jì)，我國至少有20萬名重癥肌無力患者。如果癥狀控制不佳，該疾病會(huì)嚴(yán)重影響患者日常生活和工作，降低活動(dòng)能力和生活質(zhì)量，嚴(yán)重者甚至危及生命。

　　efgartigimod作為一種針對抗體介導(dǎo)自身免疫疾病的、高度靶向免疫球蛋白(IgG)的新型治療藥物，通過其獨(dú)特的作用機(jī)制能安全快速清除體內(nèi)的致病性IgG抗體，具有起效快、療效持久、安全性優(yōu)等特點(diǎn)。去年12月，efgartigimod在美國獲批上市，成為全球首個(gè)且目前唯一獲批的FcRn拮抗劑，也是首個(gè)獲批的通過內(nèi)源性減少致病性抗體而專門治療全身型重癥肌無力的療法。

　　樂城先行區(qū)管理局主要負(fù)責(zé)人表示，目前樂城先行區(qū)已基本實(shí)現(xiàn)了國際創(chuàng)新藥械的同步引進(jìn)和藥物可及，邁入了高質(zhì)量發(fā)展的新階段。在罕見病領(lǐng)域，樂城一直致力于提高罕見病藥品引進(jìn)效率，為罕見病患者提供從藥品引進(jìn)、審批到治療的一體化服務(wù)。未來，樂城將集聚更多優(yōu)質(zhì)的醫(yī)療資源及各方資源，共同為國內(nèi)罕見病患者提供優(yōu)質(zhì)的服務(wù)。

　　海南省藥監(jiān)局主要負(fù)責(zé)人表示，省藥監(jiān)局將繼續(xù)擴(kuò)大特許藥械政策的適用性和惠及面，持續(xù)推動(dòng)特許藥械審批提速取得新成效，積極聯(lián)動(dòng)各相關(guān)部門，不斷健全監(jiān)管制度、優(yōu)化審批模式、強(qiáng)化監(jiān)管效能，確保樂城進(jìn)口特許藥械種類更多、覆蓋學(xué)科更廣、產(chǎn)品創(chuàng)新性更強(qiáng)、臨床急需價(jià)值更大，擴(kuò)大全球創(chuàng)新藥械在我國臨床使用的可及性。

　　截至目前，樂城先行區(qū)罕見病中心已接觸超過120家歐、美、日制藥企業(yè)，引進(jìn)國內(nèi)未上市的罕見病產(chǎn)品34種，為國內(nèi)2000多萬名罕見病患者帶去了新的希望。