中新網(wǎng)北京5月25日電 (記者 孫自法)施普林格·自然旗下專業(yè)學(xué)術(shù)期刊《自然-醫(yī)學(xué)》最新發(fā)表一項案例研究論文顯示，一位近40年前被診斷患有視網(wǎng)膜色素變性(RP)的盲人患者，在接受一種新的光遺傳學(xué)療法后恢復(fù)了部分視力。

　　這項醫(yī)學(xué)研究成果是對神經(jīng)退行性疾病患者在光遺傳療法后獲得功能恢復(fù)的首次報道。光遺傳療法即先將特定細胞進行基因改造，使其對光脈沖產(chǎn)生響應(yīng)，再利用光脈沖控制這些細胞。

　　該論文介紹，視網(wǎng)膜色素變性是一種神經(jīng)退行性眼病，會破壞視網(wǎng)膜的感光細胞，可能導(dǎo)致完全失明。除了只對發(fā)病早期起效的基因替代療法外，目前尚無療法被批準用于治療視網(wǎng)膜色素變性。

　　論文通訊作者、美國匹茲堡大學(xué)何塞·薩赫勒(José Sahel)、波頓·羅斯卡(Botond Roska)和同事描述了一項仍在進行的1/2a期研究的初步結(jié)果。這項研究中，他們將編碼了光遺傳學(xué)感受器ChrimsonR的腺相關(guān)病毒載體(用于協(xié)助基因療法)注射到一位58歲盲人男性視網(wǎng)膜色素變性患者的一只眼睛里，同時利用工程改造的護目鏡進行光刺激。護目鏡自帶一個專用攝像頭，可以拍攝視覺世界的圖像，并將這些圖像轉(zhuǎn)換成光脈沖，這些光脈沖再被實時投射到視網(wǎng)膜上，從而在視覺任務(wù)中激活被改造的細胞。

　　患者對該治療手段的耐受性良好，這位之前失明的患者在佩戴光刺激護目鏡后，可用治療后的眼睛識別、計數(shù)、定位、觸摸不同的物體。

　　論文作者表示，光遺傳療法或有助于恢復(fù)視網(wǎng)膜色素變性相關(guān)失明患者的視功能。他們也提醒，不過，仍需看到該試驗的更多結(jié)果，以進一步認識該方法的安全性和有效性。(完)